2024年1月1日，新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》正式实施。在本轮医保目录中，血液系统疾病创新药不断扩充，覆盖面和支付水平不断提高，进一步实现了医保的普惠和保障作用。据悉，新版医保目录中血液肿瘤治疗领域，有治疗多发性骨髓瘤的达雷妥尤单抗，更有治疗各类型淋巴瘤、罕见血液病的多个创新药物，如泽贝妥单抗、度维利塞、司妥昔单抗等，均被纳入或增加新适应症报销。

血液肿瘤患者对创新药需求大

血液肿瘤具有病种繁杂、早期症状不显著的普遍特点；一旦确诊对创新药物的需求更为突出。随着国家对医药创新的支持力度不断加大，更多临床急需药物被纳入医保目录或支付范围放宽，药品可及性和用药公平性得到进一步提升，血液肿瘤患者的长期用药负担显著降低。

以多发性骨髓瘤为例，随着我国人口老龄化程度不断加剧、疾病诊断能力逐步增强，新发患病人数还将在一定时期内保持较高的趋势。多发性骨髓瘤是一种不可治愈的血液系统恶性肿瘤，对于患者而言，疾病复发是不可避免的，且复发后治疗难度更大。因此在疾病新诊断时接受有效的治疗以尽可能延长首次缓解时间则至关重要。在过去的10余年里，基于对浆细胞生物学特性以及微环境的不断深入了解，多发性骨髓瘤的创新药持续涌现，患者的生存逐步获得改善。此次达雷妥尤单抗注射液新增一线适应症报销，即与来那度胺和地塞米松联合用药或与硼替佐米，美法仑和波尼松联合用药治疗不适合自体干细胞移植的新诊断的多发性骨髓瘤，对于帮助患者实现深层和持久缓解具有极为重要的意义。

北京大学血液病研究所主任医师路瑾教授在谈到新医保情况时指出，“血液系统疾病患者数量日益增加，而大多数血液肿瘤好发于老年人，我国老龄化社会程度不断加深，对于血液科医生来讲，用专业能力帮助到更多患者，为建设健康的老龄化社会贡献一份力量，是我们不可回避的社会责任。我们看到国家基于‘应保尽保、尽力而为’的基本原则持续推进医保谈判，创新药进入医保速度明显加快，药品价格水平显著下降，像血液肿瘤这类重大疾病人群用药保障水平大幅提升，对于提升我国血液肿瘤整体诊疗水平起到了重要的推动作用。”

银发族“血液杀手”逐步迈向“临床治愈”

多发性骨髓瘤是一种起源于浆细胞的恶性肿瘤，其发病率在我国位居血液肿瘤第二位，多发于60岁以上的老年人群，堪称银发族的“血液杀手”。

中华医学会血液学分会浆细胞学组副组长，国家血液系统疾病临床医学研究中心，苏州大学附属第一医院血液科副主任傅琤琤教授指出：“多发性骨髓瘤起病一般比较隐匿，临床症状复杂多样且无特异性，早期症状容易与一些老年常见病混淆，因此患者往往辗转在骨科、风湿免疫科或肾内科求诊，导致大部分多发性骨髓瘤患者初诊时误诊、漏诊率偏高。初诊及首次复发是治疗中最重要的两个黄金阶段，因此我们希望患者在确诊后能尽早地把适合自己的药物提前。只有早期治疗缓解程度越深，之后的生存及平台期才会更长，后续复发的间隔时间也会更长。如果能在开始阶段选择更好的治疗方案、实现疗效的最大化，就能够为后续的二三线治疗争取更多机会，这次新医保目录包括达雷妥尤单抗在内的部分创新药物纳入了对一线适应症的报销，对于临床上实现更高目标的临床缓解有着至关重要的作用。”

对于多发性骨髓瘤诊疗的未来，路瑾教授表示，“免疫治疗在多发性骨髓瘤治疗领域起到非常重要、甚至是决定性的作用。随着免疫治疗的普及，我国多发性骨髓瘤的治疗方案日益完善，患者的无进展生存期得以有效延长，从过去平均3-5年，到现在平均5-7年，甚至有的患者能达到10年以上。医保覆盖范围持续扩大，创新药物临床应用不断扩展，相信未来一定会有越来越多的患者能够在规范治疗的前提下获得无进展生存期的进一步延长，帮助更多患者逐步迈向‘临床治愈’，这也是创新医药的终极价值。”

南方+记者  欧旭江